أعلنت شركة الأدوية Pfizer عن نتائج إيجابية للعلاج الجيني التجريبي للرجال البالغين المصابين بالهيموفيليا المتوسطة إلى الشديدة ، والتي أظهرت نتائج واعدة في دراسة المرحلة الثالثة. بنجين 2 تشغيل فيداناكوجين elaparvovec إنه علاج جيني تجريبي.
قال د. آدم كوكر ، مدير البرامج بن بشكل عام ، الهيموفيليا والتجلط ، أظهرت الدراسة أيضًا انخفاضًا بنسبة 78 ٪ في جلطات الدم أبريل المعالج وتخفيض 92٪ في معدلات التسريب السنوية ، وهذا مفيد بشكل خاص لأولئك المصابين بالهيموفيليا ب قوي.
وأضاف أن الغرض من هذا العلاج هو للأشخاص المصابين بالهيموفيليا ب أنه بمجرد معالجتها يمكن أن تنتج العامل يصلح بدلا من الحصول على العامل يصلح من خارج أجسادهم موضحا أن الهيموفيليا ب وهو اضطراب نادر في الدم يسبب تجلط الدم. أكثر من 60٪ من حالات الهيموفيليا B وراثية وتنتقل من الآباء إلى الأبناء..
وأشار إلى أن الهيموفيليا ب وهو ناتج عن نقص إنزيم يصلح حيثما تم تحديد ذلك يصلح في بلازما الإنسان: عدد وكمية النزيف. البلازما هي الجزء السائل من الدم الذي يكون أصفر قليلاً. يمكن أن تحدث عند الأشخاص ، ولكنها توجد في الغالب عند الرجال أو الأشخاص المصابين بالكروموسومات. س ص.
وأوضح أن مستويات الدم يصلح في البلازما الطبيعية ، تكون 50-150 بالمائة. عندما تنخفض عوامل تخثر الدم إلى أقل من 50 في المائة ، تظهر أعراض الهيموفيليا ب. وتشمل الأعراض النزيف الداخلي بعد الإصابة الشديدة أو الصدمة أو الجراحة ونوبات النزيف التلقائي. أدنى مستويات العامل التاسع هي يصلح زيادة أعراض الهيموفيليا ب.
قال كريس بوشوف ، المدير التنفيذي لطب الأورام والأمراض النادرة: فايزر أعرب عن أهدافه في مواصلة دراسة العلاج الجيني للأشخاص المصابين بالهيموفيليا بوقال: “نحن ممتنون للغاية لأولئك المشاركين في الدراسة والباحثين الذين ساهموا في هذا البحث الرائد بينما نعمل على إطلاق الإمكانات الكاملة للعلاجات الجينية للأشخاص المصابين بالهيموفيليا.”“.
